Nuevas terapias contra blancos moleculares

Una consecuencia lógica de los importantes avances en la comprensión de los mecanismos genéticos y moleculares del cáncer es el descubrimiento de nuevos blancos terapéuticos. Básicamente, todo nuevo mecanismo molecular podría ser potencialmente atacado por un fármaco adecuado... que habrá que descubrir y/o sintetizar y luego desarrollar mediante la secuencia de ensayos clínicos.

Las nuevas terapias han traído una revolución en el pensamiento médico, pero lo más perceptible es que han impuesto precios de tratamiento elevadísimos (decenas de miles de pesos - o dólares - por mes, en tratamientos prolongados), que los ubican mucho más allá del alcance de la enorme mayoría de los pacientes. En otras palabras: al decidir el precio, los laboratorios farmacéuticos tenían "in mente" a sistemas de financiación económicamente poderosos (públicos o privados). El paciente resulta así un mero intermediario en un formidable juego de oferta y demanda. El paciente pasa a ser la excusa, el motivo para la transacción y el desembolso.

¿Y qué hay desde la óptica de los pacientes? Las grandes preguntas siguen siendo: "¿podré curarme con este tratamiento?", "¿podré vivir más años en buenas y dignas condiciones de salud?", o al menos "¿podré mantener buenas y dignas condiciones de salud por un tiempo?".
Se plantea aquí un importante problema: al momento de ser aprobados para su comercialización, la gran mayoría de las nuevas terapias no han brindado respuesta sólida, basada en ciencia, a casi ninguna de estos interrogantes. Surge por tanto la pregunta: ¿se justifican los elevados precios?

Garantizar la accesibilidad de las nuevas (y viejas) terapias médicamente adecuadas es un imperativo de la Salud Pública, y una necesidad ética. ¿Cómo lograrlo?

Un punto de partida es basarse en la evidencia clínica - los resultados de ensayos clínicos controlados, de alta calidad - para identificar qué fármacos son útiles en qué situación (indicación). Pero la pregunta no puede responderse adecuadamente con un sí o un no. La eficacia clínica, evaluada en ensayos controlados, es un término comparativo. De allí la importancia de asegurarnos que el comparador o tratamiento de referencia sea adecuado (lo que indique el "estado del arte"), y sea bien administrado. De otro modo, tendría poco valor que una nueva terapia superara al tratamiento estándar. Necesitamos asegurarnos que la nueva terapia "ganó limpiamente" y por cuánto, es decir, en qué proporción (término relativo). Pero esos términos relativos son poco útiles para los pacientes: ¿de qué sirve decir que "con este nuevo tratamiento, Ud tiene una probabilidad 23% mayor de vivir un año"?. Por lo tanto, necesitamos que la ventaja relativa sea acompañada de una ventaja absoluta razonable, médicamente relevante - no solamente "estadísticamente significativa". Se han aprobado fármacos que se asociaron con una sobrevida mediana de 5.1 meses, en comparación con un estándar que daba "solamente" 4.9 meses - es decir, hablamos de una diferencia irrelevante (fuese o no significativa estadísticamente).

Entonces, una de las responsabilidades médicas es poder responder al paciente (si éste lo pregunta y desea saber la respuesta) qué expectativas tiene respecto de sus preguntas críticas (sobrevida, sobrevida de buena calidad, calidad solamente). Al menos, los oncólogos debemos tener en claro cuál es la performance esperada de las terapias que indicamos, en cada uno de estos ítems.

El otro componente importante es la seguridad. Muchas terapias nuevas son menos tóxicas que la quimioterapia, y eso es ya un progreso. Pero presentan amenazas: efectos adversos raros o excepcionales, con la potencialidad de gravísimas consecuencias, incapacidad y/o muerte. Raro, pero devastador. Y no siempre sabemos qué hacer para reducir esos riesgos. Sólo el tiempo brindará una perspectiva más clara, ya que a la aprobación, la información sobre efectos adversos raros es mínima o inexistente.

Finalmente, el tema de la financiación de las terapias "de alto costo" reclama un urgente sinceramiento de todos los actores involucrados: que los médicos utilicemos nuestro poder de decisión (al indicar un tratamiento) con responsabilidad, es decir, prescribiendo con base en la evidencia publicada en ensayos controlados de buena calidad, ateniéndonos a las indicaciones aprobadas (hay circunstancias extenuantes, pero deberían ser muy pocas y justificables) y sobre todo, poniendo en marcha las medidas protectoras adecuadas, establecidas en el "estado del arte". Este punto es un gran desafío para la comunidad de especialistas en Oncología clínica, y hay mucha tarea por realizar - y no solamente educacional.
Por otra parte, ante una prescripción de una terapia costosa, el paciente no puede ser "el fusible", el eslabón más débil de la cadena. El paciente se juega la vida. Los sistemas financiadores públicos y privados deben hacerse responsables de entregar los medicamentos en tiempo y forma. Tienen todo el derecho de exigir que la prescripción sea racional y basada en evidencia, pero una vez documentado este punto, son inexcusables las presiones debidas solamente al costo. No tengo conocimiento de juicios en que una prepaga u obra social haya sido condenada por retrasar la entrega de una terapia correctamente indicada. Quizás los colegas lectores puedan ilustrarme o corregirme al respecto. Deben hacerse responsables si actúan mal o de mala fe. Del mismo modo lo seremos nosotros.
Hasta aquí, toda la presión se ejerce sobre el sector del circuito que representa "la demanda" (de medicamentos y servicios) en términos económicos. ¿Y la "oferta"? La oferta está constituida por laboratorios, droguerías y farmacias. ¿Es completamente inocente que los precios sean tan elevados - bastante más elevados que los ya altos precios en los países de origen?

Queda planteado el problema. Los colegas lectores tienen la palabra.
Cordialmente,
Dr. Pedro Politi