Fármacos biotecnológicos transgénicos: nuevo panorama

El diario The New York Times informa en su edición electrónica de hoy que la FDA aprobó una proteína (antitrombina humana) generada en animales transgénicos. La proteína se excreta en la leche de los animales (cabras), criados en un ambiente controlado.
Tratando de dar una señal de prolijidad administrativa, la FDA procedió a "aprobar a los animales transgénicos utilizados en esta producción" (en este caso en particular, cabras transgénicas).

Estas decisiones constituyen la primera señal de un nuevo posicionamiento regulatorio sobre este tema complejo, y abren el camino al desarrollo de numerosas otras proteínas, en forma masiva: interferones, anticuerpos monoclonales... lo que quieran.

Este método brinda la posibilidad de obtener enormes cantidades de cualquier proteína, a un costo decenas de veces menor que el cultivo en líneas celulares, en grandes tanques ("reactores").

Aquí, un conocido laboratorio biotecnológico local está en un proyecto similar, pero con vacas transgénicas que producen hormona de crecimiento excretada en la leche. Se ordeña y se purifica.

Varios puntos de reflexión:
1. ¿se trasladarán en parte al usuario (paciente) los importantes ahorros en costos de producción alcanzables con esta nueva tecnología? No nos hagamos ilusiones. Es de imaginar el lobby sobre "los enormes sacrificios e inversiones" que, por supuesto, "impiden por el momento considerar tal medida" (por los siglos de los siglos).
2. ¿representará esta decisión un cambio en la política regulatoria respecto de los "bio-genéricos" (los genéricos de los agentes biológicos)? En este punto, hay una enorme, impensable cantidad de dinero en juego. Recordemos que los anticuerpos monoclonales aprobados hace más de una década (trastuzumab, rituximab y otros) aún no tienen competencia porque no se ha aprobado ningún genérico de estos agentes biológicos. Nota: cuando decimos "genérico", nos referimos al criterio sostenido por la EMEA y la FDA: similar estructura química, y bioequivalencia. El problema es que ambas agencias regulatorias se han mostrado excesivamente lentas y dubitativas en siquiera fijar normas al respecto (desalentando la competencia y favoreciendo el status quo de precios elevados - ver entradas previas en este mismo blog). Un pobre servicio a los pacientes, sin duda.
3. ¿qué desafíos de seguridad farmacológica y de bioseguridad plantearán estos productos? ¿Cuál es el riesgo de transferencia de patógenos a los humanos? Sabemos que las garantías de seguridad valen lo que un papel, si hay individuos suficientemente desprovistos de escrúpulos (véase el caso de la heparina adulterada en China). ¿Y si algún animal se escapa?
4. sería técnicamente posible tener una producción superior a las necesidades planetarias, si el laboratorio originase una cantidad excesiva de animales transgénicos.

En fin, buena reflexión, y buen fin de semana.
Pedro Politi